扩展的真实世界数据:生命科学行业的第一资产

生命科学行业(制药、医疗设备、生物技术、数字治疗公司和其他创新者)已经在这方面投入了大量资金数据-具体来说，扩展的真实世界数据(RWD)/真实世界证据(RWE)。更重要的是，行业已经意识到专注人口健康管理(榜单)结果改进是它的指导原则和最高目标，数据是实现目标的一部分。

除了商品化索赔数据资产之外，以患者为中心的数据正在成为药物开发管道中的重要工具。它从发现、新适应症、临床开发、试验设计和测量结果(如副作用)到确定谁正在使用一种已获批准的药物以及为什么使用该药物，并确定药物补偿的价值-有效性。由于数据已经成为大多数生命科学公司的主要决策驱动因素，各组织越来越意识到需要弥合这两种数据需求之间的鸿沟:

• 充分利用数字化经验(例如，面向患者的应用程序)和现有的临床，提供者设置。
• 与大型医疗保健系统及其提供者和患者合作，充分了解临床操作，推动有意义的变革。

本报告解释了扩展RWD和RWE对生命科学行业的重要性，以及如何与合适的医疗转型公司合作，以访问改善药物开发流程所需的以患者为中心的数据。

利用数据克服药物开发的低效

药物开发过程需要8到15年，耗资高达110亿美元，依赖于昂贵且往往效率低下的临床试验过程，以及昂贵而稀疏的数据(通常只有声称的数据)，无法提供患者健康的全面性。例如，索赔数据会显示，病人开了处方，但对结果、副作用等没有深入了解。

生命科学公司可以通过与医疗转型公司合作，获取和利用扩展的RWD和RWE，以更好地了解使用其药物的人群及其结果，从而改善这一过程并节省成本。由于整个系统(监管机构、支付者、制造商和供应商)围绕结果保持一致，以下知识领域将实现公平的、结果驱动的医疗保健系统:

• 真实世界的患者护理(例如，在卫生系统之间和系统内部的护理变化)。
• 实时度量不同提供商类型、形状、大小和地理位置的结果。
• 了解驱动这些结果的临床过程。

今天的医疗保健面临着一个至关重要的机遇，因为关键行业参与者第一次朝着相同的关键目标团结起来。监管、成本和报销压力正在推动向正确的患者提供正确的治疗，这是通过现实结果和监测来衡量的。这意味着制造商、支付者和供应商都能从解决类似的挑战中受益:

• 我如何识别从“X”治疗中风险较低、获益最高的患者?
• 我如何在PHM水平上管理我的患者群体，以推动临床和经济结果之间的总体平衡?
• 如何预测、识别、最小化、监测和衡量药品安全问题?
• 我如何确保高标准的治疗坚持、患者教育、支持和随访，以最大限度地发挥结果潜力?

虽然RWD(主要是索赔和一些EHR数据)在过去几年中显示出了对生命科学更有用的潜力，但其影响往往仅限于特定环境、疾病地区、地理位置、付款人等。在未来的几年里，大多数疗法的开发、上市和上市后的活动都可能会受到重大影响。

FDA引领潮流:RWD获得监管批准

的21世纪治愈法案于2016年签署成为法律，提升了RWD和RWE对食品及药物管理局还有生命科学产业。《治愈法案》旨在加快医疗产品的开发和创新，并更加关注莱茵集团和rwd驱动的决策。根据国会的说法，RWE是来自临床试验(例如，随机试验和观察性研究)以外的关于药物使用和潜在益处或风险的数据。国会将RWD描述为关于患者健康状况和/或护理提供的数据，这些数据通常从电子病历、索赔和账单、患者生成的数据等方面收集。随着计算机、移动设备和可穿戴设备使用的增加，RWE和RWD在数量和深度上都在增长，并且作为高级分析能力(例如，人工智能和机器学习)可以提供更个性化和可操作的见解。

2018年，FDA发布了FDA真实世界证据计划框架，进一步详细说明了RWD在新疗法试验中的作用。对RWD的重视导致了一种新的方法，包括实用试验(例如，控制组基于护理标准的RWD的试验)和合成队列(从历史积累的试验对照组生成历史对照，和/或在当前RWD队列中模拟它们)。因为务实的试验准备大幅度削减成本和缩短时间，生命科学公司将在市场上脱颖而出。

随着不同组织竞相将患者纳入传统研究以及利用数据驱动方法的创新研究，RWD/RWE面临的主要挑战围绕着获得卫生系统和患者出现。生命科学公司仅仅利用数据是不够的;它们还必须为提供者和患者创造明确的价值，确保临床开发中的创新帮助卫生系统实现某些目标:

• 制定人口健康和临床操作战略，使临床试验与护理标准保持一致。
• 选择对患者和管理这些试验的卫生系统真正有价值的试验。

利用更广泛、更深入的真实世界数据来改善临床开发过程中的结果和避免浪费

在过去几十年的大部分时间里，临床药物开发的低效不仅体现在制药行业(从研究到推出)所花费的资金上，还体现在患者的整体结果较差上，患者经历了一个严格的合成临床试验环境(即，为了试验设计而不是为了患者而戴上安慰剂，或由于试验设计的复杂性而被排除在有希望的试验之外)。一种现实世界的方法将临床发展与医疗保健的现实结合起来:

• 共病。
• 的复杂性。
• 需要测量真实世界的结果(对比消毒试验环境下的合成结果)。

跨越生命科学管道的临界值

通过利用扩展的RWD/RWE，生命科学公司可以通过他们的管道获得关键价值(图1)，使他们能够:

• 省钱。
• 加快临床试验时间和上市时间。
• 创造一个更有洞察力的数字营销策略。
• 改善患者与药物的匹配。

图1:跨生命科学管道的数据使用

产品已经开始围绕某些治疗领域(例如，肿瘤ehr)和医疗分析供应商现在正在扩展产品，以满足来自许多来源(例如，实验室、消费者行为等[图2])的集成数据的需求，这些数据捕捉了患者健康的宽度。

图2:生命科学公司对各种数据感兴趣

随着临床试验的发展，扩展RWD/RWE变得至关重要

生命科学行业历来把最大的赌注押在高度消毒的临床试验上，因为监管部门的批准等同于补偿。随着该领域的发展，开发人员了解到，合成试验设置不能反映药物在现实世界中的表现。当药物被商业化并可用于更广泛的人群时，其安全性和有效性可能会与选定的试验人群不同。

有限的人群和临床试验的控制性引发了广泛的RWD/RWE运动，通过临床试验设置之外的数据来了解患者的行为和真实世界的表现。随着监管机构和支付人的适应，开发在现实环境中安全有效的治疗方法的压力越来越大。

然而，最初的许多证据都局限于大而浅的声明衍生的数据集。这些数据集在临床试验设置中提出了许多挑战:

• 将索赔转换为具体的就诊和明确的患者病史(编码挑战)。
• 理解数据集的完整性/不完整性(数据质量挑战)。
• 提供商和服务位置的分类(来源追踪)。
• 选择使用和支出的最有用的措施(结果指标)。

一些更深入的、由ehr衍生的数据集出现了，特别是针对某些疾病(如癌症)的数据集，这些疾病来自专门的公司或特定的地区、支付者等。然而，大多数这些数据集不够广泛和深入，往往只能部分连接在一起。

在电子病历之外寻找广泛而深入的数据

推动结果改善需要跨来源的数据集成，但由于迄今为止大部分RWD专注于声明，且EHR数据有限，生命科学行业缺乏在药物开发中利用RWD的广度和深度。如图3所示，医疗保健转型公司的经验也证实，只有8%的所需数据存在于EHR中。拥有大量的索赔数据和一些电子病历数据只是触及了人口健康和个性化方法的真实结果测量和转化工作的表面。

图3:只有8%的必需数据驻留在EHR中

为了充分了解患者的体验，生命科学需要访问驻留在其他系统中的其余92%的数据。专业电子病历(如肿瘤学和心脏病学)填补了一些商业化数据的空白，但遗漏了很多驱动人群健康的数据(如成本、患者满意度、实验室结果等)。扩展的RWD/RWE需要更广泛的来源来真正了解患者;生命科学公司可以通过与知名医疗保健转型公司合作来获取这些知识。世界杯葡萄牙vs加纳即时走地例如，Health Catalyst在其系统中集成了200多个数据源。随着数据源扩展到患者报告的信息(例如，来自面向患者的应用程序)，集成供应商分析将变得更加关键，以完善扩展RWD(图4)。

图4:扩展RWD

要生产扩展RWD，医疗保健转型公司必须具备5个关键功能:

1. 能够衡量现实世界的结果。
2. 在整个护理过程中直接与提供者保持信任关系，而不是在一个专业领域(如肿瘤学)。
3. 弥合可行动的见解与实际行动之间差距的能力(例如，人口健康一级和病人一级的干预措施)。
4. 在数据、分析和临床操作方面获得知识的广度和深度，以解决问题并确定可行的解决方案。2022卡塔尔世界杯赛程表时间
5. 跨学科团队利用数据科学实现可衡量的成功(例如，主题专家[sme]、数据工程师和分析师)、即用技术工具和平台，以及最重要的，临床运营经验和洞察力，通过在水平上操作，实现真正的医疗保健转型和有意义的变革世界杯厄瓜多尔vs塞内加尔波胆预测治理、文化和过程改进．

从见解到现实行动

RWD和RWE只是推动结果的开始;生命科学公司需要有能力根据数据采取行动，将其转化为惠及患者的提供者级别的行动(例如，运行临床研究、患者教育/参与项目、坚持项目、安全项目等)。与正确的医疗改革组织合作，通过连接拥有多个医疗系统和患者的公司，以及确定假设是否可行和改善的数据，帮助生命科学实现现实世界的行动。例如，一家生命科学公司可以使用浅层数据来预测药物反应、发现模式并形成见解，但只有当它将药物部署到现实世界的医院环境中时，它才能了解实际的现实世界影响。

生命科学行业和正确的医疗保健转型公司可以共同推动变革、监测和衡量药品绩效。这就完成了现实世界行动的整个循环(图5)，从机会到行动，解决方案实现了五个关键目标:

1. 利用来自可信供应商网络的扩展RWD。
2. 利用咨询服务、专业服务、数据科学、分析、中小型企业、临床运营和PHM专业知识，形成可扩展和可操作的莱茵集团。
3. 确定提供方与患者进行测试的实际行动(利用中小型企业，例如医院运营专业知识)。
4. 部署和测量性能，并与供应商协作改进现实世界的行动部署。
5. 通过与供应商合作，跨供应商网络衡量现实世界中成功的行动。

图5:真实世界行动的完整循环

致力于改善结果的医疗保健转型公司的两个好处

通过与正确的医疗保健转型公司合作，生命科学公司将获得两项关键能力:

1. 核心能力-因为一个有效的医疗保健转型公司专注于结果改善，它为生命科学药物管道带来必要的能力。最佳实践、分析和采用这三个支持结果改进的核心功能也可以作为药物开发的有效框架。
2. 战略咨询和专业服务-战略咨询和专业服务(例如，中小企业、运营专业知识、分析/数据工程技术技能和治理)拥有独特的数据，可以快速确定解决方案，利用数据吸收和可视化技术，并与深入的运营专业知识相辅相成，以将驱动成功的人为因素和流程融入环境中。2022卡塔尔世界杯赛程表时间通过可靠的供应商网络，生命科学公司可以合并数据和专业技能，并完善解决方案，直到它可以跨供应商运行和扩展。

在扩展数据的推动下，下一波医疗保健转型将服务于所有关键行业参与者

虽然生命科学行业习惯于利用数据来获得某些见解，但其下一步是将这些见解扩展到行动中——类似于监管机构和支付方如何认识到扩展RWD对于监管批准和报销等关键决策的价值。通过与致力于医疗改革的组织合作，并利用扩展的RWD、现实世界的见解、可信的供应商网络、PHM方法以及现实结果的定义和实时测量，生命科学公司可以实现有意义的结果驱动的方法来开发、监管、推出、报销和监测新疗法。

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