扩展的真实世界数据:生命科学产业的头号资产

生命科学行业(制药、医疗设备、生物技术、数字治疗公司和其他创新公司)在这方面进行了大量投资数据-特别是扩展的现实世界数据(RWD)/现实世界证据(RWE)。更重要的是，该行业已经意识到，关注人口健康管理(PHM)和改善结果是其指导原则和最高目标，而数据是实现该目标的一部分。

除了商品化的索赔数据资产之外，以患者为中心的数据正在成为药物开发管道中的工具。它为从发现、新适应症、临床开发、试验设计和测量结果(例如，副作用)到确定谁正在使用一种已批准的药物以及为什么使用，以及确定药物报销的价值效果的过程提供信息。随着数据已经成为大多数生命科学公司的主要决策驱动因素，组织越来越意识到有必要在这两个数据需求之间架起桥梁:

• 充分利用数字化经验(例如，面向患者的应用程序)和现有的临床、提供者设置。
• 与大型医疗保健系统及其提供者和患者合作，全面了解临床操作，推动有意义的变革。

本报告解释了扩展RWD和RWE对生命科学行业的重要性，以及如何与正确的医疗保健转型公司合作，以获得改善药物开发过程所需的以患者为中心的数据。

利用数据克服药物开发的低效

药物开发过程需要8到15年，成本高达110亿美元，依赖于昂贵且往往低效的临床试验过程，以及昂贵且稀疏的数据(通常只有声明数据)，这些数据无法提供患者健康的全貌。例如，索赔数据将显示患者按处方服药，但对结果、副作用等没有任何了解。

生命科学公司可以通过与医疗保健转型公司合作，获取和利用扩展的RWD和RWE，以更好地了解使用其药物的人群及其结果，从而改进这一过程并节省成本。当整个系统(监管机构、支付方、制造商和提供者)围绕结果对齐时，以下知识领域将使一个公平的、结果驱动的医疗保健系统成为可能:

• 真实的病人护理(例如，卫生系统之间和内部的护理变化)。
• 实时测量不同提供者类型、形状、规模和地理位置的结果。
• 了解驱动这些结果的临床过程。

如今，医疗保健行业面临着一个至关重要的机遇，因为行业的主要参与者首次在同一关键目标上达成一致。监管、成本和报销压力推动了向正确的患者提供正确的治疗的紧迫性，这是通过实际结果和监测来衡量的。这意味着制造商、支付人和提供者都能从解决类似的挑战中受益:

• 我如何从“X”治疗中识别出风险较低、收益最高的患者?
• 我如何在PHM水平上管理我的患者群体，以驱动临床和财务结果之间的整体平衡?
• 我如何预测、识别、最小化、监控和测量药物安全问题?
• 我如何确保高标准的治疗依从性、患者教育、支持和随访，以最大化预后潜力?

虽然RWD(大部分索赔和一些EHR数据)在过去几年中对生命科学显示出了更多的有用潜力，但其影响往往仅限于特定的环境、疾病地区、地理位置、支付方等。未来几年，大多数治疗方法都将受到重大影响，包括它们的开发、发布和发布后的活动。

FDA带头:RWD为监管批准

的21世纪治愈法案在2016年签署成为法律，提高了RWD和RWE的价值食品及药物管理局以及生命科学产业。《治愈法案》旨在加速医疗产品开发和创新，并更加关注RWE和rwd驱动的决策。根据美国国会的规定，RWE是来自临床试验(如随机试验和观察性研究)以外来源的关于药物使用和潜在益处或风险的数据。国会将RWD描述为定期从电子病历、索赔和账单、患者生成数据等收集的关于患者健康状况和/或护理提供的数据。随着计算机、移动设备和可穿戴设备的越来越多的使用，RWE和RWD在数量和深度上都在增长，并随着高级分析能力(如人工智能和机器学习)的应用，使更个性化和可操作的见解成为可能。

2018年，FDA发布了FDA真实世界证据计划的框架，它进一步详细说明了RWD在新疗法试验中的有用性。对RWD的强调导致了一种新的方法，包括实用试验(例如，控制臂基于护理标准的RWD的试验)和综合队列(从历史积累的试验对照生成历史对照，和/或在当前RWD队列上模拟它们)。由于实用试验有望大幅削减成本和缩短时间，尽早采用这些试验的生命科学公司将在市场上脱颖而出。

随着不同组织争相将患者纳入传统研究和利用数据驱动方法的创新研究，RWD/RWE的主要挑战围绕卫生系统和患者的可及性出现。生命科学公司仅仅利用数据是不够的;它们还必须为提供者和患者创造明确的价值，确保临床开发中的创新有助于卫生系统实现某些目标:

• 制定人群健康和临床操作战略，使临床试验与护理标准相一致。
• 选择对患者和管理它们的卫生系统真正有价值的试验。

利用更广泛和更深入的真实世界数据来改善临床开发过程中的结果和避免浪费

在过去几十年的大部分时间里，临床药物开发的低效不仅意味着制药行业花费了大量的资金(从研究到推出)，还意味着患者的总体结果较差，这些患者经历了一个僵化的、合成的临床试验环境(例如，为了试验设计而不是为了患者的利益，或者由于试验设计的复杂性而被排除在有希望的试验之外)。现实世界的方法将临床开发与医疗保健的现实结合起来:

• 共病。
• 的复杂性。
• 需要衡量真实世界的结果(与消毒试验环境中的合成结果相比)。

跨越生命科学管道的临界值

通过利用扩展的RWD/RWE，生命科学公司在他们的管道中获得关键价值(图1)，允许他们:

• 省钱。
• 加快临床试验时间和上市时间。
• 创建一个更有洞察力的数字营销策略。
• 改善患者与药物的匹配。

产品已经开始围绕某些治疗领域(例如，肿瘤学电子病历)增长，医疗保健分析供应商现在正在扩展产品，以满足对来自多个来源(例如，实验室、消费者行为等[图2])的集成数据的需求，这些数据捕捉了患者健康的广度。

随着临床试验的发展，扩展RWD/RWE变得至关重要

生命科学行业历来把最大的赌注押在高度消毒的临床试验上，因为监管机构的批准等同于报销。随着该领域的发展，开发人员了解到合成试验环境不能反映真实世界中的药物性能。当药物商业化并用于更多人群时，其安全性和有效性可能与在特定试验人群中不同。

临床试验的有限人群和可控性质引发了扩展的RWD/RWE运动，通过临床试验环境之外的数据来了解患者的行为和现实世界的表现。随着监管机构和支付方的适应，开发在现实环境中安全有效的疗法的压力也越来越大。

然而，大部分最初的证据都局限于大量而浅薄的索赔衍生数据集。这些数据集在临床试验设置中提出了许多挑战:

• 将要求转换为具体的就诊和明确的患者病史(编码挑战)。
• 理解数据集的完整性/不完整性(数据质量挑战)。
• 提供者和服务位置的分类(来源追踪)。
• 选择最有用的利用和支出的度量(结果度量)。

一些更深入的、基于ehr的数据集出现了，特别是一些来自专业公司或特定地区、支付者等的疾病(如癌症)数据集。然而，这些数据集大多不够广泛和深入，通常只能部分链接在一起。

放眼EHR之外的广泛和深度数据

推动结果改善需要跨来源的数据集成，但由于迄今为止大部分RWD集中在声明和有限的EHR数据上，生命科学行业缺乏在药物开发中利用RWD的广度和深度。正如图3所解释的，以及医疗保健转型公司的经验所证实的，只有8%的所需数据驻留在EHR中。拥有大量索赔数据和一些电子病历数据只是触及了人口健康和个性化方法的真正结果测量和转化工作的表面。

为了充分了解病人的经历，生命科学需要访问驻留在其他系统中的剩余92%的数据。专业电子病历(如肿瘤学和心脏病学)填补了一些商业化的数据空白，但遗漏了许多驱动人口健康的数据(如成本、患者满意度、实验室结果等)。扩展RWD/RWE需要更广泛的资源来真正了解患者;生命科学公司可以通过与成熟的医疗保健转型公司合作来获得这些知识。世界杯葡萄牙vs加纳即时走地例如，Health Catalyst在其系统中集成了200多个数据源。随着数据源扩展到患者报告的信息(例如，来自面向患者的应用程序)，集成供应商分析将变得更加关键，以完善扩展RWD(图4)。

要产生扩展的RWD，医疗保健转型公司必须具备五个关键能力:

1. 衡量现实世界结果的能力。
2. 在连续的医疗服务中指导和维护与提供者的信任关系，而不是一个专业领域(例如，肿瘤学)。
3. 弥合可采取行动的见解和实际行动之间差距的能力(例如，在人口健康级别和患者级别的干预措施)。
4. 获得数据、分析和临床操作的知识的广度和深度，以解决问题并确定可操作的解决方案。2022卡塔尔世界杯赛程表时间
5. 跨学科团队通过数据科学(例如，主题专家[sme]、数据工程师和分析师)、随时可用的技术工具和平台，以及最重要的是，临床操作经验和洞察力，实现真正的医疗保健转型和有意义的改变，通过在治理、文化和世界杯厄瓜多尔vs塞内加尔波胆预测过程改进．

从洞察到实际行动

RWD和RWE只是驱动结果的开始;生命科学公司需要有能力根据数据采取行动，将其转化为有利于患者的提供者级别的行动(例如，运行临床研究、患者教育/参与计划、坚持计划、安全计划等)。与合适的医疗转型组织合作，通过将公司与多个医疗系统和患者联系起来，以及确定假设是否可行并导致改进的数据，帮助生命科学实现现实世界的行动。例如，一家生命科学公司可以使用浅层数据来预测药物反应、发现模式并开发见解，但只有当它将药物部署到现实世界的医院环境中时，它才能了解实际的现实世界影响。

生命科学产业和正确的医疗保健转型公司可以共同推动变革、监控和衡量药物性能。这就完成了现实世界行动的完整循环(图5)，从机会到行动，解决方案实现了五个关键目标:

1. 利用来自可信提供者网络的扩展RWD。
2. 通过利用咨询服务、专业服务、数据科学、分析、中小企业、临床运营和PHM专业知识，生成扩展的、可操作的RWE。
3. 确定提供者与患者进行测试的实际行动(利用中小企业，例如，医院运营专业知识)。
4. 部署和度量性能，并与提供者协作改进实际操作部署。
5. 通过与提供者协作，跨提供者网络扩展成功的实际操作。

医疗保健转型的两个好处致力于改善结果的公司

通过与合适的医疗保健转型公司合作，生命科学公司获得了两个关键能力:

1. 核心能力-因为一家有效的医疗转型公司专注于改善结果，它为生命科学药物管道带来了必要的能力。支持改善结果的最佳实践、分析和采用这三个核心能力也可以作为药物开发的有效框架。
2. 战略咨询和专业服务-战略咨询和专业服务产品(例如，中小型企业、运营专业知识、分析/数据工程相关技术技能和治理)拥有独特的数据，可以快速确定解决方案，利用数据摄入和可视化技术，并辅以深度运营专业知识，将推动成功的人为因素和流程结合起来。2022卡塔尔世界杯赛程表时间有了一个值得信任的提供者网络，生命科学公司可以将数据和专业技能结合起来，完善解决方案，直到它可以在多个提供者之间运行和扩展。

在扩展数据的支持下，下一波医疗保健转型将服务于所有主要行业参与者

虽然生命科学行业习惯于利用数据进行某些见解，但其下一步是将这些见解扩展到行动中——类似于监管机构和支付方如何意识到扩展RWD对有关监管批准和报销的关键决策的价值。通过与致力于医疗保健转型的组织合作，利用扩展的RWD、真实世界的洞察、可信的提供者网络、PHM方法以及真实世界结果的定义和实时测量，生命科学公司可以实现有意义的结果驱动方法，以开发、监管、推出、报销和监测新疗法。

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